韩宣网8月4日电（记者姜嘉熙）韩国研究人员开发出一种可治疗出生后迅速衰老的罕见遗传疾病——早衰症的全新基因技术。

      韩国生命工学研究院未来型动物资源中心金善旭（音）博士团队7月29日表示，他们利用新一代基因调控技术，全球首次开发出可精准抑制早衰症致病机制的新型疗法。

      该技术可准确切除致病RNA基因，同时保留其正常功能，提升了治疗的安全性。

      早衰症源于LMNA基因的单一突变，导致细胞中生成名为“早老素（progerin）”的异常蛋白。该蛋白会破坏细胞核结构，加速细胞老化，迅速削弱婴幼儿的骨骼和血管，最终导致多个器官功能衰竭。

      目前，美国FDA批准的唯一治疗药物是“洛那法尼”（Zokinvy），单次注射费用高达14亿韩元，但仅可延长寿命约2.5年，疗效有限。

      为应对这一难题，研究团队开发了“RNA剪刀（RfxCas13d·早老素gRNA）”，可准确识别并清除异常早老素基因，不影响正常基因表达。

      团队将该疗法应用于携带早衰症基因的小鼠模型中，结果显示掉毛、皮肤萎缩、脊柱畸形、运动能力下降等主要症状显著改善，小鼠状态趋近于健康水平。

      金善旭博士表示，该技术不仅适用于早衰症，也可用于治疗超15%由RNA编辑错误引起的遗传病。未来有望扩展至抗衰老、癌症及神经退行性疾病等领域。

      本研究成果已于6月14日发表在国际知名学术期刊《Molecular Therapy》在线版上。

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